Следва CRISPR: редактиране на гени за масите?


Изследователите казват, че тази визия не е далеч. Напредъкът в редактирането на гени и по-специално технологията CRISPR може скоро да направи това възможно. В ранните дни CRISPR се използва за правене на разфасовки в ДНК. Днес той се тества като начин за промяна на съществуващия генетичен код, дори чрез вмъкване на изцяло нови части от ДНК или може би цели гени в нечий геном.

Тези нови технологии означават, че CRISPR може да помогне за лечението на много заболявания – не всички от които са наследствени. През юли 2022 г. например Verve Therapeutics стартира изпитание на базирано на CRISPR лечение Той променя генетичния код, за да понижи трайно нивата на холестерола.

Първият получател – доброволец в Нова Зеландия – има генетичен риск от висок холестерол и вече има сърдечно заболяване. Но Киран Мусунуру, съосновател и старши научен съветник във Verve, вярва, че този подход може да помогне на почти всеки.

Лечението действа чрез постоянно изключване на ген, който кодира протеин, наречен PCSK9, който изглежда играе роля в поддържането на нивата на холестерола.

„Дори да започнете с нормално ниво на холестерол, да изключите PCSK9 и да намалите нивата на холестерола, това намалява риска от инфаркт“, казва Мусунуру. „Това е обща стратегия, която ще работи за всеки от населението.“

Еволюция на CRISPR

Въпреки че все още се изследват нови иновации в лабораторни съдове и изследователски животни, CRISPR терапиите вече са влезли в изпитания върху хора. Това е невероятно постижение, като вземете предвид, че технологията е използвана за първи път за редактиране на геномите на клетките преди около 10 години. „Беше много бързо пътуване до клиниката“, казва Алексис Комор от Калифорнийския университет в Сан Диего, който е разработил някои от тези нови форми на CRISPR генно редактиране.

Терапиите за редактиране на гени работят, като директно променят ДНК в генома. Първото поколение технология CRISPR по същество прави съкращения в ДНК. Клетките възстановяват тези рани и този процес обикновено спира вредната генетична мутация да има ефект.

По-новите форми на CRISPR работят по малко по-различни начини. Взема основно редактиране, който някои наричат ​​„CRISPR 2.0“. Тази технология е насочена към градивните елементи на ДНК, наречени бази.



Source link

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *