Това малко момче от Куба получи първата одобрена генна терапия за кожно заболяване

„Мисля, че е наистина вълнуващо, но се притеснявам за дълготрайността на лечението“, казва Деница Миланова, основател на Marble Therapeutics, която също работи в областта на генната терапия. Тя казва, че колагенът образува влакна в кожата, които продължават около два или три месеца.

Миланова също смята, че мехлемът действа само защото, приложен върху необработени рани, подлежащите слоеве, включително кожните стволови клетки, са изложени и могат да приемат нови гени. „Но не можете просто да втриете това върху здрава кожа, няма да работи“, казва тя. Това се дължи на начина, по който нормалната кожа действа като бариера, факт, който може да обясни защо в тестовете на Crystal против бръчки генната терапия се инжектира в кожата с игла.

херпесен вирус;

Учените вече разполагат с много инструменти за манипулиране на гени в техните лаборатории, стабилизиране на клетки в чиния или дори лечение на мишки от фатални случаи е нещо обичайно. Но предизвикателството при лечението на хората е, че е трудно да се вкара коригираната ДНК в телата им, проблем, известен като генно снаждане.

Krystal е сред десетките компании, които търсят иновативни начини за доставяне на заместващи гени на повече места в човешкото тяло, включително труднодостъпни органи като мозъка.

„Доставката е най-важният фактор в генетичната медицина“, казва Макс Чацко, основател на Solt DB, фирма за издателство и инвестиционен анализ, която също купува и продава акции на биотехнологични компании (включително Krystal). „Мисля, че това в крайна сметка може да бъде първата генна терапия, която хората приемат у дома.“

Доставката на ген обикновено включва поставяне на верига от ДНК вътре във вирус, който обикновено е оборудван да влезе в човешка клетка и да разруши гена. В случая на Crystal компанията използва вируса на херпес симплекс, същият вирус, който причинява афти.

HSV-1, както е известен вирусът, е много разпространен – около половината от хората по света са заразени с него. Това означава, че е доста безопасно, но също така има предимството, че естествено избягва имунната система. Кришнан казва, че тази функция е това, което позволява лекарството да се използва по-често, без да причинява нежелани реакции.

Въпреки че стартъпът е бил успешен, Шацко казва, че е имало и някои противоречия относно това как се отразява на стратегията му. През 2022 г. Crystal се съгласи да плати до 75 милиона долара на друг стартъп, PeriphaGen, който Обвиняем Кришнан и компания крадат нейните идеи и технологии.